CFTR抑制剂CFTRinh-172在制备防治白血病细胞介导的疾病的药物中的应用的制作方法
【专利摘要】本发明提供了一种CFTR抑制剂CFTRinh-172在制备防治白血病细胞介导的疾病的药物中的应用。CFTRinh-172通过抑制CFTR在核细胞中的高表达来有效抑制白血病细胞的增殖，为制备防治白血病细胞介导的疾病的药物提供了新途径。
【专利说明】CFTR抑制剂CFTRinh-172在制备防治白血病细胞介导的疾 病的药物中的应用
【技术领域】
[0001] 本发明属于医药【技术领域】，具体涉及CFTR抑制剂CFTRinh-172在制备防治白血病 细胞介导的疾病的药物中的应用。
【背景技术】
[0002] 囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR)的编码基因是造成囊性纤维化（CF)的主要 因素，1989年首次被发现。CFTR的位点在第七对常染色体的长臂上（7q31)，编码产物是由 1480个氨基酸组成的一种cAMP调节的氯离子通道,是ABC(ATP-blndingeasoette)蛋白家 族的一个成员。含有二个疏水的结构域，这二个结构均具有复杂的转膜部分，二个ATP结合 结构域和一个细胞内结构域。CFTR基因是囊性纤维化穿膜传导调节因子，它能调节和促进 上皮细胞膜电解质离子的转运。
[0003] 囊性纤维化是由CFTR基因突变所致的常染色体隐性遗传病，主要病变为外分泌 腺的功能紊乱，可使呼吸系统、肝胆、男性生殖系统、汗腺和胰腺受到损伤。慢性肺部症状加 上肠吸收不良多可提示CF诊断。在胰腺，CFTR分布于导管系统的腔面细胞膜上，为cAMP调 控的氯离子通道，使氯离子由胰腺导管细胞进入腺泡腔或导管腔，表达在人体许多上皮组 织中。迄今为止，已发现CFTR有1 000种以上的突变和200多种多态性位点。这些突变和 多态性可引起许多典型和不典型的囊性纤维化的不同表型。目前，对CFTR相关疾病谱的了 解和认识主要在于肺部疾病和胰腺相关疾病。
[0004] 在生理条件下，血细胞的增殖、分化、凋亡处于动态平衡，白血病是造血系统恶性 肿瘤，其特征是造血细胞分化成熟受阻，未分化细胞大量增殖。近年来，许多研究证实白血 病细胞可自发产生一些细胞因子，通过自泌环节作用于细胞本身的增殖。
[0005] 现有技术中普遍使用的治疗白血病或者抑制白血病细胞增值的化疗药物，都存在 非特异性的缺点，没有特异针对的靶点基因蛋白，例如柔红霉素等，常伴有毒副作用。因此， 开发出具有特异性的靶点药物已非常迫切。
[0006] 现有技术中还未见有将CFTR基因与白血病细胞增值相关的报道。
【发明内容】
[0007] 本发明提供了一种CFTR抑制剂CFTRinh-172在制备防治白血病细胞介导的疾病 的药物中的应用。
[0008] 其结构式如下： CFTRinh-172 结构式
【权利要求】
1. CFTR抑制剂CFTRinh-172在制备防治白血病细胞介导的疾病的药物中的应用。
2. 根据权利要求1所述的CFTR抑制剂CFTRinh-172在制备防治白血病细胞介导的疾 病的药物中的应用，其特征在于：所述的疾病为白血病。
【文档编号】A61K31/426GK104398509SQ201410638399
【公开日】2015年3月11日 申请日期:2014年11月13日 优先权日:2014年11月13日
【发明者】孙华钦, 许文明, 陈小章 申请人:四川大学华西第二医院