技术总结
公开了用于治疗或预防亨廷顿病(HD)的方法和组合物。具体地，提供了用于在具有HD的受试者中减少和/或消除亨廷顿蛋白(Htt)聚集物、改善运动缺陷、增加细胞活性(例如，ATP活性)和/或减少细胞凋亡的方法和组合物，所述方法包括向受试者施用突变型Htt(mHtt)等位基因的阻遏物。还公开了诊断HD和/或监测疾病进展的方法，其包括检测受试者中的mHtt。
技术研发人员：S·弗洛里奇;S·科瓦克;I·姆诺兹-桑居安;H·S·张
受保护的技术使用者：桑格摩生物科学股份有限公司;CHDI基金会股份有限公司
文档号码：201580024010
技术研发日：2015.05.07
技术公布日：2017.02.15