技术总结
本披露涉及包含HBV RNAi剂的组合物。在一些实施例中，该HBV RNAi剂包含正义链和反义链，每条链是18‑mer并且这些链一起形成平端双链体，其中至少一条链的3’端终止于磷酸酯或修饰的核苷间接头并且按5’至3’顺序进一步包含：间隔子；第二磷酸酯或修饰的核苷间接头；和3’端帽。在一些实施例中，该正义链和反义链两者的3’端按5’至3’顺序都进一步包含：间隔子；第二磷酸酯或修饰的核苷间接头；和3’端帽。这两条链可以具有相同或不同的间隔子、磷酸酯或修饰的核苷间接头和/或3’端帽。这些链可以是核糖核苷酸，或者任选地，一个或多个核苷酸可以被修饰或取代。任选地，至少一个核苷酸包含修饰的核苷间接头。任选地，该RNAi剂可以在一个或两个5’端被修饰。任选地，该正义链可以包含5’端帽，该5’端帽减少由此链介导的RNA干扰的量。任选地，该RNAi剂附接至配体。此形式可以被用来设计针对多种不同靶标和序列的RNAi剂。本披露还涉及用于制备此类组合物的工艺，以及此类组合物例如介导RNA干扰的方法和用途。本披露还涉及治疗、减轻和预防患者的HBV的方法，所述方法涉及向该患者给予治疗量的HBV RNAi剂的步骤。
技术研发人员：J·L·巴伊扎;M·布洛默;C·费尔南德斯;E·格诺;A·戈赛特;P·格里尼奇;D·许斯肯;J·亨齐克;F·J-C·纳特;A·帕特奈克;A·帕特森;J-M·R·隆多;J·魏勒;M·朱;M·霍尔多夫;
受保护的技术使用者：诺华股份有限公司;
文档号码：201480054710
技术研发日：2014.09.30
技术公布日：2016.07.20