，由10个连接的脱氧核苷组成；
[0166] 一个5'翼区段，由三个连接的核苷组成；以及
[0167] 一个3'翼区段，由三个连接的核苷组成；
[0168] 其中该缺口区段被定位在该5'翼区段与该3'翼区段之间；每个翼区段的每个核 苷都包括受约束乙基（cEt)糖；每个核苷间连接都是硫代磷酸酯连接；并且每个胞嘧啶都 是5-甲基胞嘧啶。
[0169] 在某些实施例中，靶向雄激素受体的化合物包括一个单链的经修饰的寡核苷酸或 其药学上可接受的盐，该寡核苷酸由16个连接的核苷组成，具有一个核碱基序列，该核碱 基序列由SEQ ID NO: 150的序列组成，其中该经修饰的寡核苷酸包括：
[0170] 一个缺口区段，由10个连接的脱氧核苷组成；
[0171] 一个5'翼区段，由三个连接的核苷组成；以及
[0172] -个3'翼区段，由三个连接的核苷组成；
[0173] 其中该缺口区段被定位在该5'翼区段与该3'翼区段之间；每个翼区段的每个核 苷都包括受约束乙基（cEt)糖；每个核苷间连接都是硫代磷酸酯连接；并且每个胞嘧啶都 是5-甲基胞嘧啶。
[0174] 在某些实施例中，靶向雄激素受体的化合物包括一个单链的经修饰的寡核苷酸或 其药学上可接受的盐，该寡核苷酸由16个连接的核苷组成，具有一个核碱基序列，该核碱 基序列由SEQ ID NO: 155的序列组成，其中该经修饰的寡核苷酸包括：
[0175] 一个缺口区段，由10个连接的脱氧核苷组成；
[0176] -个5'翼区段，由三个连接的核苷组成；以及
[0177] -个3'翼区段，由三个连接的核苷组成；
[0178] 其中该缺口区段被定位在该5'翼区段与该3'翼区段之间；每个翼区段的每个核 苷都包括受约束乙基（cEt)糖；每个核苷间连接都是硫代磷酸酯连接；并且每个胞嘧啶都 是5-甲基胞嘧啶。
[0179] 在某些实施例中，靶向雄激素受体的化合物包括一个单链的经修饰的寡核苷酸或 其药学上可接受的盐，该寡核苷酸由16个连接的核苷组成，具有一个核碱基序列，该核碱 基序列由SEQ ID NO: 169的序列组成，其中该经修饰的寡核苷酸包括：
[0180] 一个缺口区段，由10个连接的脱氧核苷组成；
[0181] 一个5'翼区段，由三个连接的核苷组成；以及
[0182] -个3'翼区段，由三个连接的核苷组成；
[0183] 其中该缺口区段被定位在该5'翼区段与该3'翼区段之间；每个翼区段的每个核 苷都包括受约束乙基（cEt)糖；每个核苷间连接都是硫代磷酸酯连接；并且每个胞嘧啶都 是5-甲基胞嘧啶。
[0184] 在某些实施例中，靶向雄激素受体的化合物包括一个单链的经修饰的寡核苷酸或 其药学上可接受的盐，该寡核苷酸由16个连接的核苷组成，具有一个核碱基序列，该核碱 基序列由SEQ ID NO: 175的序列组成，其中该经修饰的寡核苷酸包括：
[0185] 一个缺口区段，由10个连接的脱氧核苷组成；
[0186] 一个5'翼区段，由三个连接的核苷组成；以及
[0187] 一个3'翼区段，由三个连接的核苷组成；
[0188] 其中该缺口区段被定位在该5'翼区段与该3'翼区段之间；每个翼区段的每个核 苷都包括受约束乙基（cEt)糖；每个核苷间连接都是硫代磷酸酯连接；并且每个胞嘧啶都 是5-甲基胞嘧啶。
[0189] 在某些实施例中，靶向雄激素受体核酸的反义化合物或反义寡核苷酸在SEQ ID N0:1 的以下核苷酸区域内是互补的：2957-2972、3079-3094、3099-3114、3109-3124、 3113-3128、3120-3135、3133-3148、3224-3239、3226-3241、3351-3366、3353-3368、 3361-3376、3388-3403、3513-3528、3517-3532、3519-3534、3641-3656、3735-3750、 3764-3779、3768-3783、3798-3813、3799-3814、3851-3866、3870-3885、3874-3889、 3876-3891、3878-3893、3884-3899、3886-3901、3888-3903、3901-3916、3956-3971、 3962-3977、3964-3979、3967-3982、4019-4034、4038-4053、4049-4064、4056-4071、 4059-4074、4062-4077、4066-4081、4070-4085、4101-4116、4103-4118、4105-4120、 4109-4124、4305-4320、4405-4420、4532-4547、4534-4549、4537-4552、4539-4554、 4555-4570、4571-4586、4573-4588、4578-4593、4597-4612、4632-4647、4655-4670、 4656-4671、4662-4677、4699-4714、4747-4762、4750-4765、4752-4767、4754-4769、 4755-4770、4769-4784、4798-4813、4804-4819、4807-4822、4833-4848、4837-4852、 4839-4854、4865-4880、4868-4883、4872-4887、4874-4889、4876-4891、4887-4902、 4889-4904、4916-4931、4918-4933、4938-4953、4942-4957、4944-4959、4951-4966、 5050-5065、5052-5067、5054-5069、5056-5071、5060-5075、5061-5076、5062-5077、 5133-5148、5141-5156、5155-5170、5265-5280、5293-5308、5308-5323、5392-5407、 5448-5463、5469-5484、5481-5496、5483-5498、5486-5501、5488-5503、5494-5509、 5521-5536、5666-5681、6222-6237、6701-6716、7543-7558、8471-8486、8638-8653、 9464-9479、10217-10232、10250-10265、10865-10880、11197-11212、11855-11870、 13189-13204、13321-13336、13346-13361、16555-16570、16793-16808、16968-16983、 17206-17221、18865-18880、29329-29344、32290-32305、33315-33330、39055-39070、 40615-40630、42017-42032、56050-56065、58719-58734、58720-58739、58720-58735、 58721-58736、58722-58737、58723-58738、58724-58739、58724-58739、58725-58740、 58725-58740、58725-58740、58750-58769、58750-58765、58751-58766、58752-58767、 58753-58768,58754-58769,58755-58770,60902-60917,67454-67469,102156-102171, 114874-114889、115272-115287、115365-115380、134971-134986、139682-139697、 139762-139777、139782-139797、144856-144871、144938-144953、148406-148421、 148443-148458、148520-148535、181695-181710、182958-182973 或 183049-183064。
[0190] 在某些实施例中，靶向雄激素受体核酸的反义化合物或反义寡核苷酸靶向SEQ ID N0:1 的以下核苷酸区域：2957-2972、3079-3094、3099-3114、3109-3124、3113-3128、 3120-3135、3133-3148、3224-3239、3226-3241、3351-3366、3353-3368、3361-3376、 3388-3403、3513-3528、3517-3532、3519-3534、3641-3656、3735-3750、3764-3779、 3768-3783、3798-3813、3799-3814、3851-3866、3870-3885、3874-3889、3876-3891、 3878-3893、3884-3899、3886-3901、3888-3903、3901-3916、3956-3971、3962-3977、 3964-3979、3967-3982、4019-4034、4038-4053、4049-4064、4056-4071、4059-4074、 4062-4077、4066-4081、4070-4085、4101-4116、4103-4118、4105-4120、4109-4124、 4305-4320、4405-4420、4532-4547、4534-4549、4537-4552、4539-4554、4555-4570、 4571-4586、4573-4588、4578-4593、4597-4612、4632-4647、4655-4670、4656-4671、 4662-4677、4699-4714、4747-4762、4750-4765、4752-4767、4754-4769、4755-4770、 4769-4784、4798-4813、4804-4819、4807-4822、4833-4848、4837-4852、4839-4854、 4865-4880、4868-4883、4872-4887、4874-4889、4876-4891、4887-4902、4889-4904、 4916-4931、4918-4933、4938-4953、4942-4957、4944-4959、4951-4966、5050-5065、 5052-5067、5054-5069、5056-5071、5060-5075、5061-5076、5062-5077、5133-5148、 5141-5156、5155-5170、5265-5280、5293-5308、5308-5323、5392-5407、5448-5463、 5469-5484、5481-5496、5483-5498、5486-5501、5488-5503、5494-5509、5521-5536、 5666-5681、6222-6237、6701-6716、7543-7558、8471-8486、8638-8653、9464-9479、 10217-10232、10250-10265、10865-10880、11197-11212、11855-11870、13189-13204、 13321-13336、13346-13361、16555-16570、16793-16808、16968-16983、17206-17221、 18865-18880、29329-29344、32290-32305、33315-33330、39055-39070、40615-40630、 42017-42032、56050-56065、58719-58734、58720-58739、58720-58735、58721-58736、 58722-58737、58723-58738、58724-58739、58724-58739、58725-58740、58725-58740、 58725-58740、58750-58769、58750-58765、58751-58766、58752-58767、58753-58768、 58754-58769,58755-58770,60902-60917,67454-67469,102156-102171,114874-114889, 115272-115287、115365-115380、134971-134986、139682-139697、139762-139777、 139782-139797、144856-144871、144938-144953、148406-148421、148443-148458、 148520-148535、181695-181710、182958-182973 或 183049-183064。
[0191] 在某些实施例中，反义化合物或反义寡核苷酸靶向雄激素受体核酸的一个区 域。在某些实施例中，靶向雄激素受体核酸的此类化合物或寡核苷酸具有一个连续的 核碱基部分，该部分与该区域的等长核碱基部分互补。例如，该部分可以是与在此列举 的区域的等长部分互补的至少8、9、10、11、12、13、14、15或16个连续核碱基部分。在某 些实施例中，此类化合物或寡核苷酸靶向SEQ ID N0:1的以下核苷酸区域：2957-2972、 3079-3094、3099-3114、3109-3124、3113-3128、3120-3135、3133-3148、3224-3239、 3226-3241、3351-3366、3353-3368、3361-3376、3388-3403、3513-3528、3517-3532、 3519-3534、3641-3656、3735-3750、3764-3779、3768-3783、3798-3813、3799-3814、 3851-3866、3870-3885、3874-3889、3876-3891、3878-3893、3884-3899、3886-3901、 3888-3903、3901-3916、3956-3971、3962-3977、3964-3979、3967-3982、4019-4034、 4038-4053、4049-4064、4056-4071、4059-4074、4062-4077、4066-4081、4070-4085、 4101-4116、4103-4118、4105-4120、4109-4124、4305-4320、4405-4420、4532-4547、 4534-4549、4537-4552、4539-4554、4555-4570、4571-4586、4573-4588、4578-4593、 4597-4612、4632-4647、4655-4670、4656-4671、4662-4677、4699-4714、4747-4762、 4750-4765、4752-4767、4754-4769、4755-4770、4769-4784、4798-4813、4804-4819、 4807-4822、4833-4848、4837-4852、4839-4854、4865-4880、4868-4883、4872-4887、 4874-4889、4876-4891、4887-4902、4889-4904、4916-4931、4918-4933、4938-4953、 4942-4957、4944-4959、4951-4966、5050-5065、5052-5067、5054-5069、5056-5071、 5060-5075、5061-5076、5062-5077、5133-5148、5141-5156、5155-5170、5265-5280、 5293-5308、5308-5323、5392-5407、5448-5463、5469-5484、5481-5496、5483-5498、 5486-5501、5488-5503、5494-5509、5521-5536、5666-5681、6222-6237、6701-6716、 7543-7558、8471-8486、8638-8653、9464-9479、10217-10232、10250-10265、10865-10880、 11197-11212、11855-11870、13189-13204、13321-13336、13346-13361、16555-16570、 16793-16808、16968-16983、17206-17221、18865-18880、29329-29344、32290-32305、 33315-33330,39055-39070,40615-40630,42017-42032,56050-56065,58719-58734, 58720-58739、58720-58735、58721-58736、58722-58737、58723-58738、58724-58739、 58724-58739、58725-58740、58725-58740、58725-58740、58750-58769、58750-58765、 58751-58766、58752-58767、58753-58768、58754-58769、58755-58770、60902-60917、 67454-67469、102156-102171、114874-114889、115272-115287、115365-115380、 134971-134986、139682-139697、139762-139777、139782-139797、144856-144871、 144938-144953、148406-148421、148443-148458、148520-148535、181695-181710、 182958-182973 或 183049-183064。
[0192] 在某些实施例中，在此提供的反义化合物或反义寡核苷酸靶向AR的外显子1内， 例如SEQ ID NO: 1的核苷酸区域2863-5593(外显子1)或27672-27853(外显子1B)内。在某 些实施例中，靶向AR的外显子1的在此提供的反义化合物在SEQ ID NO: 1的任何以下核苷 酸区域内是互补的：2957-2972、3079-3094、3099-3114、3109-3124、3113-3128、3120-3135、 3133-3148、3224-3239、3226-3241、3351-3366、3353-3368、3361-3376、3388-3403、 3513-3528、3517-3532、3519-3534、3641-3656、3735-3750、3764-3779、3768-3783、 3798-3813、3799-3814、3851-3866、3870-3885、3874-3889、3876-3891、3878-3893、 3884-3899、3886-3901、3888-3903、3901-3916、3956-3971、3962-3977、3964-3979、 3967-3982、4019-4034、4038-4053、4047-4062、4049-4064、4056-4071、4059-4074、 4062-4077、4066-4081、4070-4085、4101-4116、4103-4118、4105-4120、4109-4124、 4305-4320、4405-4420、4532-4547、4534-4549、4537-4552、4539-4554、4555-4570、 4571-4586、4573-4588、4578-4593、4597-4612、4632-4647、4655-4670、4656-4671、 4662-4677、4699-4714、4747-4762、4750-4765、4752-4767、4754-4769、4755-4770、 4769-4784、4798-4813、4804-4819、4807-4822、4833-4848、4837-4852、4839-4854、 4865-4880、4868-4883、4872-4887、4874-4889、4876-4891、4887-4902、4889-4904、 4916-4931、4918-4933、4938-4953、4942-4957、4944-4959、4951-4966、5050-5065、 5052-5067、5054-5069、5056-5071、5060-5075、5061-5076、5062-5077、5133-5148、 5141-5156、5155-5170、5265-5280、5293-5308、5308-5323、5392-5407、5448-5463、 5469-5484、5481-5496、5483-5498、5486-5501、5488-5503、5494-5509 或 5521-5536。
[0193] 在某些实施例中，在此提供的反义化合物或反义寡核苷酸靶向AR的外显子2内， 例如SEQ ID NO: 1的核苷酸区域102087-102238(外显子2)或139551-139834(外显子2c) 内。在某些实施例中，靶向AR的外显子2的在此提供的反义化合物在SEQ ID NO: 1的以下 核苷酸区域内是互补的：102155-102170、102156-102171、139682-139697、139762-139777 或 139782-139797。
[0194] 在某些实施例中，在此提供的反义化合物或反义寡核苷酸靶向AR的外显子3内， 例如SEQ ID NO: 1的核苷酸区域144841-144957(外显子3)、148380-148594(外显子3b)或 153504-154908(外显子3d)内。在某些实施例中，靶向AR的外显子3的在此提供的反义化 合物在SEQ ID N0:1的任何以下核苷酸区域内是互补的：144856-144871、144938-144953、 148406-148421、148443-148458 或 148520-148535。
[0195] 在某些实施例中，在此提供的反义化合物或反义寡核苷酸靶向AR的外显子7内， 例如SEQ ID NO: 1的核苷酸区域181658-181815内。在某些实施例中，靶向AR的外显子7 的在此提供的反义化合物在SEQ ID NO: 1的核苷酸区域181695-181710中是互补