1.一种用于生产具有减少的BCL11A mRNA和蛋白表达的遗传修饰的人造血祖细胞的方法，所述方法包括离体或在体外向分离的人造血祖细胞中引入编码DNA靶向核酸内切酶的RNA、DNA靶向核酸内切酶或者编码DNA靶向核酸内切酶的载体，其中，所述DNA靶向核酸内切酶结合并切割UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,716,189-60,728,612位置上的所述人造血祖细胞的基因组DNA，从而在UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,721,411-60,722,674位置上的DNA酶I超敏感位点+58造成至少一种遗传修饰，从而使所述遗传修饰的人造血祖细胞中的BCL11A的mRNA和蛋白表达降低。
2.一种增加遗传修饰的人造血祖细胞中的胎儿血红蛋白水平的方法，所述方法包括以下步骤：离体或在体外向分离的人造血祖细胞中引入编码DNA靶向核酸内切酶的RNA、DNA靶向核酸内切酶或者编码DNA靶向核酸内切酶的载体，其中，所述DNA靶向核酸内切酶结合并切割在UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,716,189-60,728,612位置上的所述人造血祖细胞的基因组DNA，从而在UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,721,411-60,722,674位置上的DNA酶I超敏感位点+58造成至少一种遗传修饰，由此所述遗传修饰的人造血祖细胞或其红系后代中的胎儿血红蛋白表达相对于所述引入步骤之前的所述细胞有所增加。
3.如权利要求1或2所述的方法，其中，所述人造血祖细胞为红系细胞谱系的细胞。
4.如权利要求1或2所述的方法，其中，所述至少一种遗传修饰为插入。
5.如权利要求1或2所述的方法，其中，所述至少一种遗传修饰为删除。
6.如权利要求5所述的方法，其中，所述删除将所述UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,716,189-60,728,612位置之间的整个区域移除、或者将所述区域的一部分移除，导致所述UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,721,411-60,722,674位置上的DNA酶I超敏感位点+58的破坏。
7.如权利要求5所述的方法，其中，所述删除将所述UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,721,411-60,722,674位置之间的整个区域移除。
8.如权利要求5所述的方法，其中，所述删除进一步破坏在UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,717,492-60,718,860位置上的DNA酶I超敏感位点+62。
9.如权利要求5所述的方法，其中，所述删除进一步破坏在UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,724,802-60,726,084位置上的DNA酶I超敏感位点+55。
10.在UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,716,189-60,728,612位置上具有至少一种遗传修饰的分离的遗传修饰的人造血祖细胞，其中，DNA靶向核酸内切酶结合并切割在所述UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,716,189-60,728,612位置上的基因组DNA，并在UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,721,411-60,722,674位置上的DNA酶I超敏感位点+58引入至少一种遗传修饰。
11.如权利要求10所述的分离的遗传修饰的人造血祖细胞，其中，所述细胞进一步包含UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,717,492-60,718,860位置上的DNA酶I超敏感位点+62或UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,724,802-60,726,084位置上的DNA酶I超敏感位点+55中的至少一种遗传修饰。
12.一种包含权利要求10或11所述的分离的遗传修饰的人造血祖细胞的组合物。
13.权利要求10或11所述的分离的遗传修饰的人造血祖细胞或权利要求12所述的组合物在制备用于增加有需要的人中的胎儿血红蛋白水平的试剂中的用途。
14.如权利要求13所述的用途，其中，所述人患有β-血红蛋白病。
15.如权利要求14所述的用途，其中，所述β-血红蛋白病为β-地中海贫血。
16.如权利要求13所述的用途，其中，所述人患有镰状细胞病。
17.权利要求10或11所述的分离的遗传修饰的人造血祖细胞或权利要求12所述的组合物在制备用于增加有需要的人中的胎儿血红蛋白水平的药剂中的用途。
18.如权利要求17所述的用途，其中，所述人患有β-血红蛋白病。
19.如权利要求18所述的用途，其中，所述β-血红蛋白病为β-地中海贫血。
20.如权利要求17所述的用途，其中，所述人患有镰状细胞病。