技术特征：
技术总结
本发明包括用于利用编辑寡核苷酸治疗医学病症或疾病的组合物和方法。编辑寡核苷酸在编辑部分的每侧上含有约10个至约50个核苷酸的寡核苷酸链，其可含有将活性编辑部分置于适当位置以与靶核酸杂交的糖或接头。编辑寡核苷酸还可含有来自基因组中的被靶向的序列的至少一种核苷酸序列变化。该方法包括利用编辑寡核苷酸修饰细胞内的基因组序列，而无需另外的蛋白质或核酸来辅助编辑过程。与未修饰的寡核苷酸或在每个末端具有三个硫代磷酸酯的寡核苷酸相比，编辑寡核苷酸可以包含增加寡核苷酸的核酸酶稳定性的主链修饰。
技术研发人员：托德·M·伍尔夫;亚历山大·列别杰夫;理查德·I·浩吉费
受保护的技术使用者：托德·M·伍尔夫;亚历山大·列别杰夫;理查德·I·浩吉费
技术研发日：2015.12.11
技术公布日：2018.01.02